انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران

ophthotechیک شرکت بیو دارویی است که سالها به دنبال درمان بیماری های شبکیه می باشد .شرکت به طور جدی به دنبال درمان بیماری های نادر مثل آرپی(RP) ، اشتارگات ، لبر و همچنین بیماری های رایج مثل تخریب ماکولای مربوط به سن از نوع تر و خشک می باشد . استراتژی شرکت چندگانه است که شامل انتقال ژن های بزرگ و انتقال دو مرحله ای ژن که می تواند جایگزینی برای درمان بیماری اتوزومال غالب باشد در حالیکه این موارد برای اکثر محقیقین شبکیه یک چالش علمی حساب می شود"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگات)درایران"شرکت Ophthotechبه دنبال یافتن راه حلی برای درمان این بیماری ها و رفع نیازجامعه پزشکی و بیماران مبتلا به این بیماری ها ست .

دکتر کوروش رضایی رئیس بخش علمی شرکت می گوید که تیم ما شامل متخصصینی است تا شرکت بتواند از مشکلات علمی و تکنیکی عبور کند . نکته ای که ما را از سایر شرکت های فعال در این زمینه متمایز می کند این است که محققین شبکیه در تیم مدیریتی ما نیز حضور دارند .زمانیکه متخصصین شبکیه به صورت مستقیم در ساخت دارو مشارکت می کنند می توانند برای این طراحی ، طرح بالینی نظرات خود را اعمال کنند . ما معتقدیم این استراتژی یک مزیت برای شرکت خواهد بود .

دکتر رضایی خود یک متخصص شبکیه در مرکز پزشکی دانشگاه راش می باشد.

دکتر رضایی می گوید شرکت باهمکاری دانشمندان در حال توسعه یک روش انتقال ژن با استفاده از ویروسهای AAV است . او افزود ایمنی این ویروسها در تحقیقات قبلی گزارش شده است .ما به طور مشخص به دنبال سیستم انتقالی هستیم که بتواند به صورت خاص سلولهای خاصی از شبکیه را هدف قرار دهد ویروسهای AAV توسط دانشمندان برای انتقال ژنهای سالم به درون سلولهای بیمار شبکیه طراحی شده اند .

حدود20 طرح بالینی که با استفاده از این ویروسهابرای درمان بیماری های شبکیه در حال اجرا می باشد،که داروی لوکستورنا اولین داروی تایید شده توسط FDA در دسامبر سال گذشته می باشد. با این حال تکنولوژی بکار برده شده در داروی لوکستورنا بیش از یک دهه عمر دارد.

دکتر رضایی ادامه داد توانایی دستیابی به درمان موثر برای بیماریهایی که تاکنون برای آنها درمانی وجود نداشته است یا حتی مثل تخریب ماکولای مربوط به سن که نیاز به درمان به مدت دهها سال دارد، می تواندامکانپذیر باشد.

شرکت Ophthotechدر نظر دارد با همکاری دانشمندان آکادمیک به جدیدترین تکنولوژی AAV دست یابد .این همکاری دانشمندان دانشگاه فلوریدا و دانشگاه پنسیلوانیا جهت درمان بیماری آرپی(RP) با اتومازول غالب ADRP ناشی از جهش در ژن RHO صورت گرفته است . اطلاعات و تکنولوژی مورد نیاز از ProgStar گرفته شده است. سیر مطالعات و پرونده درمانی آنها از بانک اطلاعات بنیاد مبارزه با نابینایی FFB گرفته شده که در طراحی کارآزمایی بالینی آن استفاده گردیده است.مقالات جدید منتشر شده در ژورنالها حاکی از موفقیت تیم تحقیقاتی فلوریدا و پنسیلوانیا در ژن درمانی (ژن RHO)می باشد .این شرکت در نظردارد یک طرح بالینی برای درمان بیماری مربوط به RHO در سال 2020 اجرا کند.شرکت همچنین اخیرا یک قرار داد همکاری با مرکز پزشکی ماساچوست برای توسعه ژن درمانی نسخه های کوچکتر از ژنهای CEP29 برای بیماری های لبرLCA واشتارگارت(ABCA4 که ژن های بزرگی تولیدمی کنندهست. چرا که چهاردرصد ژن هایی که برای سیستم های تحویل موجود AAV ؛بیش از حد بزرگ هستند.

دکتر رضایی می گوید تبلیغ وافتختارما، طرحهای بالینی است که انجام داده ایم ما با همکاری دانشمندان و شرکتهایی که دراین زمینه دانش قوی دارند طرحهای بالینی اجرا کرده ایم تیم ما تجربه ساخت داروهای چشمی و همکاری با اساتید چشم پزشکی را داشته است .ما یک گروه قدرتمند برای اجرا طرحهای بالینی داریم بطوری که با بیش از 250 مکان در سراسر دنیا طرح بالینی اجرا نموده ایم. شرکت همچین یک طرح بالینی دیگر در حال اجرا دارد برای ساخت داروی زیمورا که C5 را بطورمستقیم هدف می گیرد.

هر چند سیستم ایمنی نقشی اساسی در آلودگی و پاتوژن ایفا می کند اما ناقص بودن آن باعث تسریع بعضی از انواع بیماری های شبکیه می شود .طرح بالینی زیمورا Zimuraبرای درمان بیماریهای اشتارگات و ماکولای مربوط به سن از نوع تر و خشک در فاز2 می باشد .

سازمان FFB و تحقیقات آنها برای پروژهاو پیشرفت ما منبع بسیار خوب برای شروع طرح بالینی زیموراZimura بودند و طبیعت این بیماری و اطلاعات دقیقی از بیماران در اختیار ما قرار دارند.

دکتر رضایی می گوید زمانی که ما طرح بالینی را طراحی می کردیم احساس نمودیم که نیاز به دانستن تاریخچه بیماری و طبیعت آن در بیماران هستیم که این اطلاعات بنیاد تاثیر به سزایی در موفقیت طرح بالینی ماداشت.با استفاده از اطلاعات بسیار زیاد از طبیعت بیماری اشتارگات در پروژه ونتایج حاصل از آن ما توانسته ایم طرح بالینی خود را طراحی کنیم و اگر این اطلاعات سازمان FFB نبود شاید ما در طراحی چنین طرح بالینی به مشکل می خوردیم و یا حتی نمیتوانستیم آنرا طراحی کنیم .

گردآورنده ومترجم:

-صدف

-جلال

محسن سروش