1397 / 8 / 27، 01:53 عصر
اولین نتیجه ی مثبت از ژن درمانی در دنیا مربوط به درمان نوعی نابینایی مادرزادی به نام کورودرمیا می باشد که بصورت گزارشی در مجله ی Nature Medicine به چاپ رسید.
به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران "به نقل از medicalxpress، در یک کارآزمایی بالینی که در بیمارستان آکسفورد صورت گرفت، به پشت چشم 14 بیمار ویروسی تزریق شد که حاوی ژن مختل شده در این بیماران بوده است. در پایان مطالعه میزان دید بیماران بهبود یافته است. هر یک از بیماران تا 5 سال پس از درمان تحت نظر بودند در این بیماران هیچ گونه عارضه ای دیده نشده است و این کار آزمایی بالینی 100 درصد موفق بوده است. بنابراین به نظر می آید این نوع ژن درمانی کاملا ایمن بوده و عارضه ی خاصی سلامت بیماران را تهدید نمی نماید. موفقیت در این کارآزمایی بالینی باعث گسترش آن به 9 کشور متفاوت در میان 100 بیمار شده است. اگر نتایج در این کارآزمایی های بالینی مثبت باشند می توان از ژن درمانی به عنوان یک درمان رسمی در سراسر دنیا استفاده نمود. استفاده از ژن درمانی به درمان بیماری های ژنتیکی در سطح DNA کمک می نماید. بعضی از ژن درمانی ها پس از مدتی بیمار را دچارعوارض شدید می نمایند اما در این کارآزمایی بالینی بررسی شد پس از گذشت مدتی این نوع ژن درمانی تاثیر مثبتی بر روی سلول های سلول های عصبی رتینا دارد که مانع از نابینایی می گردد. کرودرمیا یکی از بیماری های ارثی چشمی می باشد که گاهی به عنوان رتینیت پیگمانتازوآ نیز نامیده می شود. ابتلا به این بیماری باعث نابینایی در سنین جوانی می شود که تا به حال غیر قابل درمان بوده است. ماه پیش آژانس پزشکی اروپا استفاده از ژن درمانی را برای درمان بعضی از بیماری های چشمی ژنتیکی تایید نموده است. تجربه نشان داده است با استفاده از این نوع درمان نیز می توان به معالجه ی بیماری های ژنتیکی مشابه پرداخت.
درحال حاضر تیم تحقیقاتی مشغول آماده شدن برای ورود به فاز سوم این کارآزمایی بالینی می باشند.