1397 / 9 / 20، 10:30 عصر
شرکت هلندی ProQR، که ماموریتش درزمینه توسعه و ایجاد داروهای جدید برای درمان بیماران نادر وارثی می باشد، توانسته مجوز لازم را از اداره غذا و داروی ایالات متحده برای راه اندازی یک آزمایش فاز 1/2 بالینی برای QR-421a، که جهت درمان سندرم آشر و هدف قرار دادن جهش در اگزون 13 از ژن USH2A می شودرا اخذ،که این جهش ها سبب ایجاد نوع 2A سندرم آرشر(که باعث تحلیل رفتگی دربینایی و کاهش شنوایی ) شبکیه غیر سندرومی رنگدانه است که فقط باعث از دست دادن بینایی می شود.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگارت)درایران"شرکت ProQR قصد دارد تا در ماه های آتی در فاز 1/2؛ QR-421a ثبت نام از بیماران را در اواسط سال 2019 آغاز کند.
در فوریه 2018، بنیاد مبارزه با نابینایی، برنامه های توسعه QR-421a را به مبلغ 7.5 میلیون دلار اعلام کرد. این پروژه بخشی از صندوق سرمایه گذاری بنیاد RD Fund است،که یک صندوق بشردوستانه جدید سرمایه گذاری می باشد که برای پیشبرد درمان های امیدوار کننده در آزمایشات بالینی در حال فعالیت می‌باشد. در حال حاضر بنیاد RD Fund هفتادمیلیون دلار سرمایه گذاری های پژوهشی خود راجهت تحقیقات اختصاص داده است.
دکترBenjamin Yerxa, PhD, مدیر اجرایی این بنیاد، می گوید: "ما بسیار خوشحال هستیم که شرکت ProQR برای درمان بیماری سندرم آشر(USH2A)در یک کارآزمایی بالینی امیدوارکننده فعالیت می کند."این خبر خوبی برای افراد مبتلا به جهش در USH2A است و این نشان می دهد که هدف بنیاد پیشرفت درمان های در حال اجرا می باشد که منجر به مطالعات انسانی در اسرع وقت میگردد که قابل توجه خواهد بود.
QR-421a یک oligonucleotide antisense یا AON است که برای جهش در RNA مسدود شده است، که پیام های ژنتیکی منجر به تولید پروتئین های حیاتی برای سلامتی و عملکرد سلول های شبکیه می شود.
در ماه سپتامبر 2018، ProQR پیشرفت هایی در یک آزمایش بالینی مرحله 1/2 برای QR-110، AON در حال اجرای خود را برای افراد مبتلا به لبرمادرزادی (amaurosis Leber) LCA10 ناشی از جهش در ژن CEP290 اعلام کرد. این شرکت در نیمه اول سال 2019، یک آزمایش بالینی فاز 2/3 برای QR-110 را برنامه ریزی می کند.
دکتر Yerxa می گوید: "AON به طور بالقوه یک تکنولوژی بسیار قدرتمند برای مبارزه با نابینایی ناشی از بیماری های شبکیه ارثی است،ما هیجان زده هستیم تا این نتایج اولیه و قطعی را برای بیماری لبر(LCA)ببینیم.
گردآورنده: صــدف
مترجم:محسن سروش /