محققان آمریکایی با استفاده از یک شیوه انقلابی ژن درمانی توانسته‌اند بینایی سگها و موشهای مبتلا به نوعی نابینایی ارثی را بازیابی کنند. این شیوه به بازیابی سلولهای حساس به نور می‌پردازد که در اثر بیماری یا عوامل دیگر از بین رفته‌اند. به گزارش"انجمن آرپی، لبر و اشتارگات در ایران" به نقل از ایسنا، محققان دانشگاه کالیفرنیا در برکلی و دانشکده دامپزشکی دانشگاه پنسیلوانیا امیدوارند این دستاورد بتواند به یک درمان موثر برای کمک به هزاران مبتلا در سراسر جهان بینجامد که از نابینایی ارثی رتینیت پیگمانته - از دست دادن تدریجی سلول‌های حساس به نور در شبکیه چشم – رنج می‌برند. درمان ژنتیکی جدید نه تنها به موشهای نابینا کمک کرد تا مجددا حساسیت به نور کافی را برای تشخیص نور چشمک‌زن از نوع غیر چشمک‌زن آن بدست بیاورند، بلکه همچنین قابلیت پاسخ به نور را در شبکیه سگها بازیابی کرده و زمینه را برای کارآزمایی‌های بالینی آینده برای درمان انسان‌ها آماده کرد.
این درمان چشمگیر ژنتیکی به تغییر مدل سلولهای چشم به شکل گیرنده نوری می‌پردازد. دو جزء این درمان ترکیبی شامل یک ژن که سلولهای غیر حساس به نور را تغییر می‌دهد و یک سوئیچ نوری شیمیایی تزریقی است. درمان جدید یکی از چند درمان در مرحله توسعه برای نابینایی است که دو مورد آنها درسال جاری نتایج جالبی به همراه داشت. در ماه اکتبر دانشمندان شرکت Ocata Therapeutics در ماساچوست نشان دادند که سلولهای شبکیه بدست آمده از سلولهای بنیادی می‌توانند بطور ایمن در چشم بیماران پیوند زده شده و حتی بینایی چند فرد را بهبود ببخشند. چندی پیش از آن نیز دانشمندان دانشگاه آکسفورد به نمایش نتایج کارآزمایی یک درمان ژنتیکی برای درمان فقدان مشیمیه – بیماری نادر ارثی که یکی از 50 هزار نفر را نابینا می‌کند – پرداختند. وارد کردن ژن گمشده‌ای موسوم به REP1 از پیشرفت بیماری به سوی نابینایی جلوگیری کرده و منجر به ارتقای چشمگیر بینایی دو مرد شد که در مرحله پیشرفته فقدان بینایی قرار داشتند.
درمان جدید از یک ویروس برای انتقال ژن به سلولهای غیر حساس به نور در شبکیه پرداخته که به آنها پتانسیل دیدن می‌دهد. این ژن، پروتئینی را می‌سازد که مانند یک قفل عمل می‌کند. هنگامی که کلید مولکولی صحیح از سوئیچ گیرنده در قفل قرار می‌گیرد، حالت حساسیت به نور روشن می‌شود. در حال حاضر، تزریق سوئیچ نوری باید بطور هفتگی باشد تا تاثیر آن حفظ شود زیرا مولکول بطور طبیعی پس از مدتی از بین می‌رود. چندین سگ با این روش درمان شده و در حال حاضر تحت آزمایشاتی برای تعیین سطح حساسیت نوری چشمهایشان قرار دارند. این سگها در زمان پیوستن به پژوهش به بیماری ژنتیکی دچار بودند. گفته می‌شود این درمان امیدبخش است زیرا اگرچه بیماری‌هایی مانند رتینیت پیگمانته، سلولهای حساس به نور چشم را از بین می‌برند اما سلولهای دیگر در شبکیه معمولا دست‌نخورده و سالم باقی می‌مانند. آنها شامل سلولهای دو قطبی و گانگلیون هستند که هر دو سیگنالهای عصبی بینایی را منتقل می‌کنند اما حاوی گیرنده نیستند.
در آزمایشات بر روی موش‌ها، این ژن با موفقیت در همه سلولهای گانگلیون چشم موشها وارد شد. به گفته محققان، این کار برای بازیابی بینایی مفید کافی است.محققان همچنین در حال بررسی این امر هستند که آیا می‌توان از سوئیچ نوری برای فعالسازی سایر انواع گیرنده‌ها برای دریافت نورهای ضعیفتر استفاده کرد. رتینیت پیگمانته سالانه حداقل دو میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار می‌دهد. تقریبا یکی از هر 80 نفر، یک ژن معیوب را با خود حمل می‌کنند که منجر به این بیماری می‌شود.