با توجه به مطالعه ای صورت گرفته در بیمارستان کودکان پیتزبورگ، محققین می گویند که ممکن است بیماری سیروز کبدی را با ریبوت کردن ژن های کنترل کننده عملکرد سلول کبدی درمان کرد. اگر این نتایج در مورد انسان هم جواب گو باشد می تواند به طور بالقوه برای درمان بیماران مبتلا به کبد استفاده شود، نیاز به پیوندهای کبدی را نیز کاهش می دهد.به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران" به نقل ازmedicalxpress، این مطالعه با توجه به مشاهداتی صورت گرفت که حاکی از این است که هر فرد مبتلا به سیروز یا زخم های کبدی به نارسایی کبدی مبتلا نمی شود. حتی با وجود مقادیر زیادی از بافت زخمی که با سیروز ایجاد می شود، در آن جا سلول های کافی وجود دارد که موجب عملکرد طبیعی کبد شوند. بنابراین وقتی که کبد دچار نارسایی می شود، سلول های کبدی وجود دارند که عملکرد خود را به طور صحیح انجام نمی دهند. در این مطالعه محققین نشان داده اند که چه عاملی موجب این امر می شود و چگونه می توان آن را ترمیم کرد.این تیم مدل جانوری(رت) را برای بیماری کبدی ایجاد کرده اند که شکلی از سیروز کبدی را تقلید می کند که می تواند منجر به نارسایی کبدی شود. در مطالعه قبلی، آن ها دریافتند که سلول های گرفته شده از جانورانی با سیروز کبدی که هنوز دچار نارسایی کبد نشده اند، بلافاصله بعد از پیوند به جانور دیگر، عملکرد مناسبی را انجام می دهند. اما سلول های پیوند شده از جانورانی که هم مبتلا به سیروز کبدی هستند و هم نارسایی کبدی دارند، عملکرد مناسبی را ندارند که نشان می دهند که هم سلول کبدی و هم بافت کبدی آسیب دیده است. سپس محققین ژن ها را در سلول های کبدی هر دو گروه رت های سیروزی مقایسه کردند و سطوح فعالیت پایین و غیر معمولی از ژن ها را دریافتند که پروتئین هایی را کنترل می کنند که نقش مرکزی در عملکرد سلول کبدی ایفا می کنند و مهمترین آن ها فاکتوری به نام HNF4 است. در این مطالعه جدید آن ها نشان دادند که احیای تولید HNF4 به وسیله ژن درمانی موجب ریبوت کردن عملکرد طبیعی سلول ها می شود. آن ها این فرایند را در ابتدا در تست های آزمایشگاهی و سپس در رت هایی با نارسایی کبدی نشان دادند. آن ها می گویند که ما از مشاهده این که این جانوران بلافاصله بهتر شدند خرسند هستیم. به طور قابل توجه این که تست های ما نشان داد که آن ها سلول های بنیادی، ترمیم یا رشد سلول های کبدی جدید نیست که موجب ترمیم می شوند. در عوض، سلول های بیمار هستند که ترمیم می شوند. به نظر می رسد که حداقل در اشکالی از سیروز، سلول های کبدی باز برنامه ریزی می شوند تا برای تولید HNF4 خاموش شوند، امری که در نهایت منجر به نارسایی کبدی می شود. ژن درمانی HNF4 دیدگاه منحصر بفردی را برای دلایل نارسایی کبدی ارائه می دهد که پتانسیل بالایی را برای درمان انسان نشان می دهند.