*رونکارولو: البته، اجازه بدهید این مطلب را با یک تجربه شخصی شروع کنم، من این امتیاز را داشتم که در میلان به عنوان محقق اصلی در زمینه ژن درمانی کار کنم. ما از وکتورهای رتروویروسی برای انتقال ژن استفاده کردیم. آن ها محدودیت هایی دارند اما در آن زمان آن ها تنها وکتورهایی بودند که ما می توانستیم برای دستکاری سلول های مغز استخوان بیمارانی با نقص ایمنی ترکیبی شدید استفاده کنیم. این یک بیماری بسیار پیچیده است زیرا نقص ایمنی ترکیبی شدید به دلیل نقص در آنزیمی به نام آدنوزین دآمیناز است. ژن تراپی در مورد این افراد آن ها را درمان می کند. این واقعا برای اولین بار بود و من باید بگویم که این تنها مطالعه موفقیت آمیز با رتروویروس ها بوده است. هم چنین من مسئول اصلی مطالعات بالینی سندرم Wiskott-Aldrich بوده ام یک بیماری خونی پیچیده است. در این جا نیز نقص ایمنی وجود دارد اما نقص در چندین رده خونی وجود دارد و خونریزی های شدید در بیماران اتفاق می افتد. اینک ما توانسته ایم با استفاده از ژن درمانی با موفقیت این بیماران را درمان کنیم. دستاورد بزرگ دیگر در میلان، لوکودیستروفی متاکروماتیک بوده است که بیماری متابولیک است که قبل از ژن درمانی لاعلاج بوده است، ولی اینک این مهم اتفاق افتاده است و ما به این بیماران شانس زندگی داده ایم. شمار دیگری از بیماری های ژنتیکی دیگر مانند هموفیلی، تالاسمی و آنمی داسی شکل نیز هستند که در حال حاضر محققین روی آن ها کار می کنند و به موفقیت هایی نیز دست یافته اند.