: بهبود بینایی رت هایی با نابینایی وراثتی با استفاده از تکنیک های ویرایش ژن

مطالعه ای در Cedars-Sinai توانسته است برای اولین بار با استفاده از تکنیک ویرایش ژن و برداشتن نواقص ژنتیکی، یک نوع نابینایی وراثتی را در رت هایی که دچار دژنراسیون شبکیه شده بودند درمان کند.به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران " به نقل ازmedicalnewstoday، محققین در Cedars-Sinai روی بیماری رتینیت پیگمنتوزا وراثتی فوکوس کرده اند که نوعی بیماری چشمی مخرب است که تاکنون درمانی برای آن کشف نشده است. در این مطالعه محققین با استفاده از یک تکنیک ویرایش ژنی پیشرفته به نام CRISPR/Cas9 موفق شده اند موتاسیون ژنی مربوط به این بیماری را حذف کنند. بیماری رتینیت پیگمنتوزا یک کلاس خاص از بیماری های چشمی است که به موجب آن بیماران در مراحل اولیه بیماری شان شب کوری را تجربه می کنند و همزمان آتروفی و تغییراتی در رنگدانه های شبکیه اتفاق می افتد که محدوده دید را کاهش می دهد و در نهایت منجر به کوری می شود. در این مطالعه محققین از تکنیک CRISPR/Cas9 برای حذف ژن جهش یافته ای که موجب از بین رفتن سلول های گیرنده نوری چشم می شود استفاده کردند. آن ها این سیستم را به رت های جوان آزمایشگاهی که برای رتینیت پیگمنتوزا مهندسی ژنتیک شده بودند، تزریق کردند. بعد از تنها یک تزریق مشاهده شد که دید این رت ها در مقایسه با گروه کنترل بهتر شد که این را می توان با توجه به رفلکس های آن ها با چرخاندن سر در جهت نور متوجه شد. آن چه مشخص این است که استفاده از این تکنیک موثر و جدید می تواند با انجام برخی مدیفیکاسیون ها به نحو مطلوبی موجب بهبود بینایی در بیماری های چشمی وراثتی شود.