: استفاده از ویرایش ژن برای بهبود بینایی جانوران نابینا

محققین در انستیتو سالک توانسته اند با استفاده از تکنولوژی ویرایش ژن پاسخ های بینایی را تا حدی در جوندگان نابینا احیا کنند و بدین ترتیب مسیرهای تازه ای را به سمت مطالعات پایه برای برخی بیماری های مربوط به چشم باز کنند.به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران" به نقل از medicalxpress، در مطالعه ای که به تازگی در Nature به چاپ رسیده است محققین بیان کرده اند که برای اولین بار توانسته اند وارد سلول هایی شوند که قادر به تقسیم نیستند و بدین ترتیب DNA آن ها را تغییر دهند.
تاکنون تکنیک هایی مانند CRISPR/Cas9 که برای ویرایش ژنوم استفاده می شوند، اغلب برای سلول هایی مانند سلول های پوستی یا روده ای استفاده شده اند که توانایی تقسیم دارند. این توانایی می تواند ابزاری امیدوار کننده در پزشکی و تحقیقات باشد. اما محققین انستیتو سالک برای اولین با توانسته اند ژنی جدید را به طور دقیق به جایگاهی از DNA سلول های بالغ وارد کنند که توانایی تقسیم ندارند. چنین سلول هایی را می توان در چشم، مغز، پانکراس و قلب مشاهده کرد. با توجه به این پتانسیل می توان به کاربرد درمانی این روش در بافت های مذکور امیدوار بود. برای این منظور، محققین یک مسیر سلولی ترمیم DNA‌به نام NHEJ را هدف قرار دادند که معمولا شکست های روتین DNA‌را با متصل کردند دو انتهای دو رشته به یکدیگر ترمیم می کند. محققین این فرایند را با تکنولوژی ویرایش ژنی موجود ترکیب کردند تا بتوانند DNA جدید را به جایگاهی دقیق در سلول های تقسیم نشونده وارد کنند. آن ها یک بسته سفارشی ساخته شده از کوکتیل اسیدهای نوکلئیک را ایجاد کردند که آن را HITI نامیدند. سپس از طریق انتقال ویروسی آن ها این بسته حاوی دستورالعمل های ژنتیکی را به نورون های مشتق از سلول های بنیادی جنینی وارد کردند. آن ها این نورون های حاوی سازه HITI را با موفقیت به مغز رت هایی منتقل کردند که برای بیماری چشمی رتینیت پیگمنتوزا مدل شده بودند. سازه HITI‌که به این رت منتقل شد حاوی نسخه دارای عملکردی از ژن Mertk بود که در بیماری رتینیت پیگمنتوزا آسیب می بیند. بعد از هشت هفته این رت ها به نور پاسخ دادند. چندین تست روی این رت ها انجام شد که حاکی از بهبود یافتن سلول های شبکیه آن ها بود. این موفقیت اولیه از این تکنولوژی ترکیبی بسیار امیدوار کننده است و محققین امیدوارند که بتوانند با تغییراتی که ایجاد می کنند و تمهیداتی که می اندیشند کارایی انتقال این سازه های HITI را افزایش دهند و بزودی مطالعات بالینی انسانی را نیز در این زمینه آغاز کنند.