+- انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران (http://rpsiran.ir/forum/.)
+-- انجمن: اخبار و اطلاعات پزشکی و چشم پزشکی (http://rpsiran.ir/forum/./forumdisplay.php?fid=4)
+--- انجمن: اخبار چشم پزشکی (http://rpsiran.ir/forum/./forumdisplay.php?fid=5)
+--- موضوع: :در طرح بالینی بیماری XLRP اولین بیمارتوسط شرکت ژن درمانی MeiraGTx درمان گردید (/showthread.php?tid=5488)
:در طرح بالینی بیماری XLRP اولین بیمارتوسط شرکت ژن درمانی MeiraGTx درمان گردید - محسن سروش - 1396 / 6 / 27
به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبر و اشتارگات)در ایران"به نقل ازبنیادمبارزه بانابینایی،شرکت ژن درمانی MeiraGTx در طرح بالینی بیماری XLRP. اولین بیمار را درمان کرد.این بیماری به علت جهش در ژن. RPGR به وجود می آید. فاز1/2در بیمارستان چشم مورفیلد لندن در حال اجراست.فاز ایمنی سنجی با نام نویسی 36 بیمار در 3 سطح درمانی ارزیابی واجرا خواهد شد.
بیماری XlRP با تخریب شبکیه باعث کاهش دید میشود.این بیماری در مردان شایع است اما در زنان نیز دیده میشود. علت بیش از 70 درصدانواع این بیماری جهش در ژن RPGR است.در آمریکا 15000 نفر و در سراسر جهان بیش از ده ها هزار نفر به این بیماری مبتلا هستند.
روش ژن درمانی شرکت MeiraGTx شامل تزریق نسخه های سالم RPGR به شبکیه است. این نسخه ها درون ویروس های طراحی شده انسانی(AAV) قرار دارند. این ویروس ها با هدف نفوذ به سلول های شبکیه و رساندن ژن های درمانی به سلول هدف طراحی شده اند.
در مارچ 2017 شرکت بیو دارویی. Nightstar در انگلیس اعلام کرد در طرح بالینی درمان بیماری XLRP در دانشگاه آکسفورد اولین بیمار درمان شد.
شرکت AGTC در آمریکا درحال برنامه ریزی برای اجرای طرح بالینی ژن درمانی بیماری XLRP است.این شرکت طرح خود رابرای کسب مجوز های قانونی جهت شروع مطالعات به سازمان غذا و داروی آمریکا داده است.
دکتر راس استفان، رئیس اداره تحقیقات سازمان مبارزه با نابینایی گفت; ما از اجرای طرح های بالینی ژن درمانی بسیار خرسندیم.ما از مشاهده بهبودی پایدار بینایی با استفاده از ژن درمانی برای بیماری XLRP در دانشگاه پنسیلوانیا شگفت زده شدیم.
همچنین شرکت MeiraGTx اعلام کرد در گروه دوم طرح درمانی خود برای ژن درمانی بیماری Achromatopsia با جهش CNGB3اولین بیمار درمان شد.دُز پایین برای 3 بیمار گروه اول ایمن بود. Achromatopsia یک بیماری آزار دهنده شبکیه است که منجر به نابینایی در نوربالا وکاهش دقت دربینایی و تشخیص در رنگ ها میشود.
شرکت MeiraGTx در کارآزمایی بالینی فاز 1/2 خود دربیمارستان چشم مورفیلد لندن برای بیماران مبتلابه لبرمادرزادی amaurosis Leber ،به علت جهش در ژن RPE65 ایجاد می گردد، توانستند 7 بیمار را درمان کنند./
مترجم:جلال عباسی