نقل قول: به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبر و اشتارگات)در ایران"به نقل ازبنیادمبارزه بانابینایی(FFB)،شرکت فن آوری ژنتیکیAGTC با 5 طرح بالینی در حال اجراوآماده سازی جهت شروع وتوانایی درمان چندین نوع بیماری شبکیه را داراست.در همایش سرمایه گذاری در درمان در شیکاگو مورخ 16 سپتامبر خانم سوواشر رئیس اجرایی شرکت AGTC بر نقش بنیاد FFB در پیشرفت شرکت و پروژه ها تاکید کرد.
وی عنوان کرد ما به عنوان یک سازمان نمی توانستیم بدون حمایت بنیاد FFB در جایگاه امروز باشیم ، همچنین تمام پروژه ها بر اساس کار انجام شده سازمان در آزمایشگاه "بیل هوس ویس "در دانشگاه فلوریدا انجام شده است .دکتر "بیل هوس ویس "یکی از موسسین علمی شرکت AGTC هستند .ایشان با کمک مالی بنیادFFB در طول 20 سال تحقیقات ژن درمانی خود را انجام داده است .شرکت AGTC در حال حاضر در حال مطالعه بر روی درمان بیماری های (XLRS)و achromatopsia(نوعی بیماری نابینایی در روز) در فاز اولیه انسانی می باشد.دراین طرحهای تحقیقاتی با نام نویسی و درمان بیماران به خوبی در حال اجرا می باشد.
 علاوه بر این شرکت یک داروی جدید خلاقانه (IND)جهت توسعه و درمان بیماران آرپی از نوع XLRP را برای انجام آزمایشات بالینی ژن درمانی ارائه داده است .
در سال آینده این شرکت در نظر دارد داروی (IND)را برای درمان اپتوژنتیک جهت درمان بیمارانی که بینایی خود را به طور کامل از دست داده اند در رِنج وسیعی از IRDs ارائه دهد .
خانم واشر توضیح داد که حمایت های بنیاد FFBدر رشد و پیشرفت شرکت نقشی اساسی ایفا کرده است. او گفت زمانیکه ما به طور خصوصی کار می کردیم بودجه ما بسیار محدود بود و برای پیشبرد ژن درمانی بیماری XLRS نیاز به حمایت مالی داشتیم که بنیادFFB یک و نیم میلیون دلار سرمایه گذاری نمود بدون این سرمایه گذاری، توانایی ما در پیشبرد محصول ، شرکت توان پیشرفت و جذب سرمایه و رسیدن به این جایگاه را نداشت.
علاوه بر این در استارتاپ های بیوتکنولوژی برای جذب سرمایه FFB نقش موثری را ایفا کرد.
دکترShannon Boye یکی از توسعه دهندگان ژن درمانی در دانشگاه فلوریدا و کسی که تربیت شده دکتر هوس ویس است برای حضار توضیح داد که چگونه حمایت های مالی FFB به او کمک کرده است.من برای اولین بارپاداش تحقیقاتی خودم را از FFB در سال 2012 دریافت کردم من به قدری هیجان زده بودم که پس ازخبرآن اولین جشن شادی خود را با فرزندانم در آشپزخانه ام برگزار کردم.با حمایتهاوبودجه بنیادFFB توانستم داده هایی بدست آورم که با این داده ها پاداشی 5 ساله از انستیتو ملی چشم (National Eye Institute)در سال 2014 به خود اختصصاص ودریافت کنم.من از FFB به خاطر این حمایت تشکر می کنم.
دکترBoyeدر حال همکاری با شرکت Biotech Sanofi Genzyme است جهت درمان بیماری لبر با جهش (GUCY2D) تا رسیدن به طرح بالینی می باشد.
او همچنین در حال درمان بیماری سندرم آشر نوع 1B با جهش ژن MYO7A می باشد.بیشترحاملهای فعلی ظرفیت ارائه ژن های بزرگ مانند MYO7A را ندارند.
سخنرانان دیگری که در این همایش به  بحث پرداختندعبارتند از :
-دکتر جان اَش محقق بنیادFFB در دانشگاه فلوریدا که مروری بر تحقیقات آزمایشگاهی خود در زمینه درمانهای نوین که شامل دارو درمانی و ژن درمانی می باشد داشت ،که این درمانها در کند کردن روند کاهش بینایی در رِنج وسیعی از بیماری های تحلیل رونده شبکیه بنام IRDsموثر هستند.دکتر اَش همچنین در حال پیگیری برای کسب مجوز از FDA برای این درمانهاست.
-دکتر دنیل چانگ رئیس بخش چشم موسسه Spark Therapeutic، درموردایده هایشان در مورد چگونکی روش بازگرداندن بینایی در بیماری های مادرزادی لبرlca و آرپیRPبا استفاده از ژن RPE65 تحقیق می کنند،بحث نمود.اوتوضیح دادبرای اولین بار از روش ژن درمانی مورد تایید FDA برای چشم استفاده نموده اند. بنیاد FFB 10میلیون دلار برای تحقیقات در این زمینه به این موسسه پرداخت کرده است که امکان انجام آزمایشات بالینی مختلف را فراهم نماید.
-هالدن کانر مؤسس و رئیس استارت آپ نئوسیتی  داروی شرکت خود را معرفی کرد ،نام این داروNACA نوعی آنتی اکسیدان برای کندکردن کاهش بینایی در بیماران آرپی و سایر بیماری های آزاردهنده شبکیه می باشد.
علاوه بر این تحقیقات آزمایشگاهی فاز2جهت NACA در دانشگاه جان هاپکینزو FFBهم-بنیادمبارزه بانابینایی - 7.5 میلیون دلار در این شرکت سرمایه گذاری تابتوانداین دارو را به مرحله آزمایش بالینی در سال 2018 دربیاورد.
-دکتر پیترفرنسیس مشاور شرکت(4D Molecular Therapeutics (4DMT، چشم انداز شرکتش رابرای توسعه ی ویروس های حاملAAV جهت ژن درمانی برای کلیه شرکتها و محققین در راستای درمان بیماری های شبکیه و سایر شرایط را ارائه داد.مزیت ویروس های حامل شرکت 4DMT تزریق داخل ویتره است که آسیب به شبکیه را کم می کندکه FFB و شرکت 4DMT برای توسعه پروژه های ژن دزمانی با یکدیگرمشارکت کرده اند.
-دکتر (David Gamm) محقق FFB  در دانشگاه ویسکان سی مدیسان ،تحقیقاتی برروی شبکیه وسلولهای بنیادی پرتوان القایی شدهinduced induced pluripotent stem cells (iPSC)انجام داده،بحث نمود.وی توضیح داداین روش برای بازگرداندن بینایی جهت بیماریهای آزاردهنده شبکیه (IRDs) است.این روش  (iPSC) از فتورسپتور و سلولهای رنگدانه ای اپیتیال که از فتورسپتورهاحمایت میکندتشکیل شده است.استارت آپ شرکت آپ سیز تمرکزخودرا برروی پیشبرد جهت درمان تا فاز بالینی و پیشرفت درمانها و آزمایشات بالینی و تجاری سازی آن ودر نهایت جهت استفاده همگانی جهت بیماران می باشد./
*گرآورنده وترجمه توسط:
-صدف
-جلال عباسی
-محسن سروش