:ژن درمانی وسلول درمانی درسالهای آتی به بیماران مبتلابه اختلالات ارثی شبکیه کمک میکند - نسخه‌ی قابل چاپ +- انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران (http://rpsiran.ir/forum/.) +-- انجمن: اخبار و اطلاعات پزشکی و چشم پزشکی (http://rpsiran.ir/forum/./forumdisplay.php?fid=4) +--- انجمن: اخبار چشم پزشکی (http://rpsiran.ir/forum/./forumdisplay.php?fid=5) +--- موضوع: :ژن درمانی وسلول درمانی درسالهای آتی به بیماران مبتلابه اختلالات ارثی شبکیه کمک میکند (/showthread.php?tid=5541)

:ژن درمانی وسلول درمانی درسالهای آتی به بیماران مبتلابه اختلالات ارثی شبکیه کمک میکند - صدف - 1396 / 9 / 28 دیستروفی شبکیه ارثی، گروهی ناهمگون از اختلالات است که می تواند منجر به نابینایی فرد شود. به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران " به نقل از stem-cells-news، در حال حاضر استفاده از روش ژن درمانی و برداشتن ژن ناقص و جایگزین کردن آن با یک ژن سالم در برخی از اختلالات و بیماری ها موفقیت آمیز بوده است اما زمان مورد نیاز یا زمان استفاده از درمان، مدت زمان اثر درمان و مکانیسم انتقال دارو و ایمنی زایی احتمالی از جمله سوالاتی است که در این زمینه وجود دارد. برای نقص ژن RPE65، در حال حاضر راه حل موجود استفاده از محصول AAV2-hRPE65 است. در این میان تعداد انگشت شماری از ژن های دیگر نیز وجود دارد اما امکان تایید آن ها بوسیله FDA و استفاده از آن ها ظرف 5 سال آینده اندک است. با این حال با ظهور تکنولوژی CRISPR/Cas9 و قدرت ویرایش ژن ها، درمان موتاسیون های مرتبط با بسیاری از بیماری های وراثتی شبکیه دور از دسترس نیست ولی در حال حاضر مطالعات پیش درمانگاهی و سپس بالینی باید انجام شود تا ژن درمانی های مدنظر مورد تایید FDA قرار گیرند. سلول درمانی مزیت های در درمان بیماری های مختلف نشان داده است و محققین براین باورند که استفاده از سلول های پیش ساز شبکیه و تزریق آن ها به فضای زیر شبکیه می تواند منجر به تشکیل سلول های شبکیه ای بالغ با قدرت سیناپتوژنز شود و به بهبود بینایی فرد کمک کند.