:شرکت ژن درمانی MeiraGTXبودجه تحقیقاتی درمان بیماری نادر"Achromatopsia"را دریافت کرد

شرکت ژن درمانی MeiraGTXبودجه تحقیقاتی درمان بیماری نادر"Achromatopsia"را دریافت کرد.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبر و اشتارگات)درایران"شرکت MeiraGTX واقع در لندن و نیویورک که یک شرکت ژن درمانی است اعلام کرد اداره تحقیق و توسعه داروهای نادرسازمان FFB بودجه تحقیقاتی خود رابه توسعه دارویAAV2/8hcARp.hCNGB3 (A002) برا ی درمان بیماری نادرAchromatopsia اختصاص داده است. داروی "A002" قبلا تاییدیه FDA و سازمان بهداشت اروپا EMAبرای درمان بیماری ACHMدر سال 2016 دریافت کرده است. داروی A002 یک داروی ژن درمانی است که DNAs(دی ان ای)های CNGB3 را به صورت کد و اپتیموم شده به پشت چشم می رساند تا عملکرد فتورسپتورهای مخروطی را بهبود بخشد.داروی A002 به داخل شبکیه تزریق می شود تا بتواند ناحیه مرکزی foba را که محل تجمع فتورسپتورهای مخروطی است را تحت پوشش قرار دهد .به گزارش انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه درایران،شرکت MeiraGTX هشت بیمار مبتلا به Achromatopsia را در فاز یک به دو بالینی مورد درمان قرار داده است. این طرح بالینی در حال حاضر با بالاترین دُوز ممکن هم اکنون در حال درمان بیماران است.در ابتدا هدف این مطالعه بررسی ایمنی وفرایندقابل درمان بودن این دارو است.هدف این طرح افزایش فاکتورهای بینایی شامل افزایش نسبت بوجود آمدن فتورسپتورها به نسبت مرگ و میر آنها،افزایش عملکرد شبکیه وبهبود ساختار شبکیه و بهبود زندگی بیماران می باشد.دکتر زندی فوربز رئیس و مدیر اجرایی شرکت MeiraGTX می گوید با پذیرش دومین داروی ژن درمانی شرکت ما در عرض دو ماه، ما به دنبال شروع درمان در ابتدای سال 2018 هستیم .او می گوید Achromatopsia یک بیماری شدید و ناتوان کننده شبکیه است و در حال حاضر درمان موثری برای آن وجود ندارد ما خوشحالیم که در طرح بالینی یک به دو خود توانسته ایم بیماران مبتلا به این بیماری را تا حدودی بهبود ببخشیم./