:اجرای سه پروژه برای درمان بیماری‌های شبکه توسط شرکت ژن درمانی فرانسوی

اشرکت horma یک شرکت ژن درمانی فعال در زمینه درمان بیماری‌های نادر چشمی است که در سال ۲۰۱۴ در فرانسه تاسیس شد.به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگات)درایران"به نقل ازسازمان مبارزه با نابیناییffb؛امروز این شرکت سه پروژه ژن درمانی برای درمان بیماری‌های آزاردهنده شبکه ناشی از جهش در سه ژن PDE6B, RPE65 و RLBP رادرحال اجرادارد.دکتر استفان رز رئیس بخش علمی سازمان مبارزه با نابینایی گفت :ما از پیشرفت پروژه های زن درمانی شرکت hormaدر درمان بیماری‌های نادر شبکیه بسیارخرسندیم.آنها انواعی از بیماری آرپی (RP)را موردهدف قرار داده اند که برای آن تاکنون درمانی موجود نبوده است که باغث کاهش بینایی شدید است.در 29 آوریل 2018 در همایش ARVO شرکت horma اعلام کرد در فاز 1 طرح بالینی خود برای درمان بیماری آرپی ناشی از جهش در ژن PDE6B سه نفر را درمان کرده است. این طرح با نام نویسی ۱۲ نفر در بیمارستان دانشگاه nantesفرانسه انجام خواهد شد. دکتر Jean-Yves رئیس بخش پزشکی شرکت hormj گفت خوشحالیم که در طول یکسال توانستیم مجوز طرح بالینی ژن درمانی جهش PDE6B را کسب کنیم و از سه بیمار در بیمارستان دانشگاه nantes نام نویسی کنیم. با تشکر از تمام پیشنهادات، ما در این سال بر تکمیل کردن نام نویسی تمرکز کردیم. بیمارستان دانشگاه nantes با همکاری دکتر میشل وبر، یکی از موسسان شرکت horma فاز اول طرح بالینی ژن درمانی بیماری LCA ناشی از جهش در ژن RPE65 را تکمیل نمودند. 9 بیمار درمان را دریافت نمودند که نتایج ایمنی، بهبود دقت و میدان بینایی و کنترل پرش چشم در بیماران را نشان داد. درمان بصورت تزریق کپی های سالم ژن ها به منظور جایگزینی با ژن های معیوب به زیر شبکیه صورت گردید. ژن های سالم درون ویروس های مهندسی شده AAV قرار دارند این ویروس ها به درون سلول های شبکیه نفوذ کرده و ژن را به آنجا منتقل می کند.انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگات)درایران ازتلاش بی وقفه این محققان ارجمندکمال تشکروقدردانی رادارد./