+- انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران (http://rpsiran.ir/forum/.)
+-- انجمن: اخبار و اطلاعات پزشکی و چشم پزشکی (http://rpsiran.ir/forum/./forumdisplay.php?fid=4)
+--- انجمن: اخبار چشم پزشکی (http://rpsiran.ir/forum/./forumdisplay.php?fid=5)
+--- موضوع: :7طرح نوین تحقیقاتی بنیادمبارزه بانابیناییFFBبرای توسعه درمان تحلیل رفتگی شبکیه (/showthread.php?tid=5658)
:7طرح نوین تحقیقاتی بنیادمبارزه بانابیناییFFBبرای توسعه درمان تحلیل رفتگی شبکیه - محسن سروش - 1397 / 5 / 23
7طرح نوین تحقیقاتی بنیاد مبارزه با نابینایی FFB برای پیشبرد و توسعه درمان تحلیل رفتگی شبکیه چشم مطرح گردید. هر پروژه در طول یک دوره 3 ساله که درمجموع 300000 دلار دریافت خواهد کرد.به گزارش "نجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبر و اشتارگات)درایران"این حمایت های مالی از طریق تماس سالانه این بنیاد با محققان انتخاب شده است. 70محقق درخواست حمایت های مالی خود را ارائه نموده اند. برنامه های این محققان توسط هئیت علمی بنیاد کخ از گروه چشم پزشکان متخصص وباتجربه شبکیه که مورد ارزیابی وبررسی علمی دراین زمینه قرار گرفته است.استفان رز دبیر علمی بنیادمیگوید خیلی از طرح های تحقیقاتی به صورت کلی و کارآمد است. بدین شکل که قابلیت اجرایی بر روی طیف وسیعی از بیماری های مردم که یکی ازموارد آن بیماری های ارثی شبکیه است. برخی از طرح ها بر روی برخی نقاط حیاتی بدن و مدلسازی بیماری ها کار می کنند و بطور قابل ملاحظه یی پیشرفت و توان حرکت رو به جلوجهت درمان های جدیذرا دارند.
*خلاصه ای از 7طرح جدید در ذیل آمده است:
1-ژن درمانی برای محافظت از بینایی با استفاده از حفظ سلول های مخروطی:
دکترDaniel Lipinski استاد دانشکاه پزشکی ویسکانسی در حال توسعه وکار بر روی یک روش ژن درمانی می باشد که از تخریب پروتئین ها که منجر به مرگ سلول های مخروطی می گردد جلوگیری می کند. فتورسپتورها سلول های حساس به نور هستند که دید مرکزی و دید در نور و توانایی خواندن و نوشتن را فراهم می کند. این درمان برای کمک به بیماران RP وبیماری ژنتیکی لبر و سندرم آشر است
.2-طراحی سیستم تحویل ژن های مهندسی شده برای بیماری های شبکیه:
دکتر لی بایرن دانشگاه پیتسبورگ
محققان ویروس هایی را برای انتقال و تحویل ژن هابه شبکیه طراحی می کنند. طراحی بسیارخوب یک روش تحویلی ژن ها که بستگی به نوع سلول شبکیه یی دارد،که نیاز به درمان خواهدداشت. طراحی این سیستم انتقالی ویزوس شامل انتخاب پروموتر مناسب (شبیه یک پدال برای یک ژن) و کپسید راست (بعنوان مثال یک ظرف برای ژن). دکتر لی بایرن یک جعبه ابزار برای کپساید و پروموترهای ویروسی کارآمد و ویژه برای هر نوع سلول شبکیه ایجاد میکند و آنرا در اختیار جامعه پژوهشی قرار می دهد بدین ترتیب راه های پیشرفت و توسعه ژن درمانی برای بیماری های شبکیه فراهم خواهدشد.
3-اپتوژنتیک درمان بوسیله بهبود حساسیت به نور:
دکترJohn Flannery استاد دانشگاه کالیفرنیا برکلی
اپتوژنتیک روشی است که حساسیت سلول های حساس به نوریعنی عملکرد دید را در فتورسپتورهای سلول های شبکیه در بیماری های تحلیل زفتگی شبکیه مانند RPو سندرم آشر و دژنراسیون ماکولای مرتبط با سن که از بین رفته اند، تحریک و باعث زنده ماندن آنها می گرد.
با این حال خیلی از درمان های فعلی اپتوژنتیک در بخش حساسیت به نور محدود و تنها در نور خیلی زیاد عمل می کند. گزوه دکتر فلنری در حال پیشبردوتوسعه روش های اپتوژنتیک هستند که در طیف وسیعی از شرایط مختلف نور کار می کند. با آزمایش های وی درک بالاتری از روش های اپتوژنتیک و شاخه های مرتبط با آن در آزمایشات بالینی بدست می آید.
4- مهاروکنترل سیستم ایمنی وبازدارندگی سلول های پیوندی RPE:
دکتر تروور مک گیل استاد دانشگاه بهداشت و علوم اورگان بیان می کندیک نگرانی بزرگ در مورد سلولهای پیوندی شبکیه وجود دارد و آن مقابله سیستم ایمنی بدن با سلولهای پیوند زده شده است. Microgliaمیکروگلیا شبکیه اولین مقابله سیستم ایمنی بدن است که به شبکیه چشم در تشخیص و مبارزه با عناصر خارجی در چشم کمک می کند. در حالی که این یک مکانیسم دفاع طبیعی بیولوژیکی است، این پاسخ در واقع مکانیسم طبیعی دفاع بدن در برابر عناصر بیگانه است ولی قادراست روی سلول های سالم شبکیه که با پیوند در چشم قرار داده شده تاثیر منفی بگذارد. دکتر مک گیل در حال تحقیق برروی داروهایی است که بتواند بعد از پیوند سلولهای RPE میکروگلیاMicroglia شبکیه را مهار کند. سلولهای اپی تلیال رنگدانه شبکیه RPE برای درمان بیماری های شبکیه مانند دژنراسیون ماکولا وابسته به سن و بیماری اشتارگارت پیوند زده می شود.
.5--VLC-PUFA درمانی برای بیماری AMD نوع خشک و اشتارگارت:
دکتر Paul Bernstein دانشگاه یوتاعنوان می کنداسیدهای چرب اشباع نشده خاصی با نام اختصاری (VLC-PUFAs)یکسری چربی هایی هستند که منحصرا در شبکیه و چند بافت دیگر بدن انسان وجود دارند. باور این است که این ترکیبات برای حفظ و نگهداری فتورسپتورها ضروری هستند. جهش در ژن ELOVL4 منجر به تخریب ترکیبات VLC-PUFA شده و باعث ایجاد بیماری اشتارگارت نوع غالب می گردد. دکتر برنشتاین در حال کار با محققان بیوشیمی دانشگاه یوتا برای یافتن راهی جهت درمان یا حفظ عناصر VLC-PUFA و یا تولید این عنصر در آزمایشگاه هستند. مطالعات نشان میدهد که این ترکیبات برای بیماران مبتلا به دژنراسیون ماکولا نوع خشک مفید است.
6-شناسایی تغییرات ژنتیکی که بر شدت بیماری اشتارگارت تاثیر میگذارد:
دکترFrans Cremers ازمرکز پزشکی دانشگاه رابوود-هلندمی گویدبیماری اشتارگارت نوع مغلوب آن ناشی از جهش در ژن ABCA4 است. نکته ای که وجود دارد این است که شدت کاهش بینایی در بیماران مختلف حتی در بین خواهر و برادر یک بیمار درخانواده با یک نوع جهش متفاوت است. محققان اعتقاد دارند که موارد ژنتیکی دیگری نیز بر شدت بیماری تاثیرگذاراست. دکتر کرمرس و تیم تحقیقاتی وی تجزیه و تحلیل بیماری اشتارگارت در خانواده ها و زوجهای متفاوتی رامورد بررسی قرار دادند که این ژن هاموثر در درمان یا کاهش اثرات تخریبی بیماری را شناسایی نمودند. هدف این درمان حفظ بینایی بیماران است.
7-توسعه مدل هایی بر روی حیوانات در درمان بیماری سندرم آشر 1B:
دکتر مارتا نیرنگر دانشگاه بهداشت و علوم اورگان مطرح نمودمدل های حیوانی برای تحقیق روی بیماری سندرم آشر با محدودیتی روبرو بوده چرا که آنها در طول تحقیقات اشان کاهش بینایی را نشان نمی دادندآنها صرفاکاهش شنوایی اشان مشخص بوده دکتر نیرنگر و تیم همراش با استفاده از تکنیک ویرایش ژن CRISPR/Cas9 برای توسعه یک حیوان بزرگتر مبتلا به سندرم آشر 1B که به دلیل جهش در ژن MYO7A ایجاد می گردد استفاده نمودند. وی اعتقاد دارد که در چنین حیواناتی کاهش بینایی آشکار می گردد ،پس قدم موثری برای آزمایشات بیماری سندرم آشر نوع 1B برداشته خواهد شد.
مترجم محسن سروش/