:موسسه تکنولوژی های کاربردی ژنتیک، توسعه ژن درمانی بیماری اشتارگارت را اعلام کرد

[محسن سروش]

موسسه تکنولوژی های کاربردی ژنتیک، یک شرکت زیست فناوری که در حال توسعه ژنهای درمانی برای بیماریهای تحلیل شبکیه و سایر شرایط است،خط توسعه درمانی خود را گسترش داده است تا یک ژن درمانی برای بیماری اشتارگارت ناشی از جهش در ژن ABCA4 باشد.توسعه یک درمان ژنتیک برای بیماری اشتارگارت چالش برانگیز است زیرا ویروس های مرتبط با آدنوویروس های مهندسی شده انسانی (AAVs)، که در حال حاضر برای معالجه ژن های بیماری شبکیه استفاده می‌شوند، ظرفیت ژن ABCA4 را که نسبتاً زیاد است را، ندارند.به گزارش"حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگارت)درایران"ژن درمانی اشتارگارت در حال ظهور این مؤسسه از فناوری AAV بردار دوتایی استفاده کرده، که ژن ABCA4 را در دو نیمه ارائه می‌کند. هنگامی که نیمی ها به گیرنده تحویل گیرنده تحویل داده میشوند، آنها برای تولید یک ژن ABCA4 کاملاً کاربردی وکاملاً نوترکیب می‌شوند.دکتر برایان منسفیلد، معاون اجرایی و رئیس پژوهش و مدیر ارشد موقت علمی، بنیاد مبارزه با نابینایی تاکید کرد که: خوشبختانه درمان بالقوه می‌تواند به سمت یک مطالعه انسانی حرکت کند. و در صورت موفقیت، راه را برای تحویل ژنهای دیگر که در حال حاضر بسیار بزرگ هستند برای ارائه با استفاده از فناوری مشترک تقویت ژن مبتنی بر AAV هموار سازد.سیستم تحویل دو بردار مبتنی بر فناوری است که توسط ذکتر ویلیام، از دانشگاه فلوریدا  توسعه داده شده، یکی از مهمترین توسعه دهندگان روشهای درمانی ژنهای بیماری شبکیه و همکارانش در دانشگاه بریتیش کلمبیا ساخته شده است. AAV بردار دوتایی آنها با موفقیت و با اطمینان ژن ABCA4 عملکردی را به حیوانات بزرگ تحویل داده است. اثبات مفهوم یک نقطه عطف مهم برای پیشبرد درمان در حال ظهور در یک کارآزمایی بالینی است. مطالعه حیوانات بزرگ، این همکاران اخیراً در مجله Human Gene Therapy به صورت آنلاین منتشر شود.دکتربرایان منصفیلد ، معاون دبیر اجرایی تحقیقات و رئیس موقت علمی می گوید:" اعلام موسسه AGTC از توسعه ژن درمانی خود در(اشتارگارت)Stargardt و موفقیت در مطالعه حیوانات بزرگ دکتر Hauswirth برای تحویل ژن ABCA4 پیشرفت مهیج برای افراد مبتلا به بیماری استارگارت است. " مدیربنیاد مبارزه با نابینایی.عنوان نمود ما بسیار خوشحالیم که می بینیم این روش درمانی بالقوه به سمت یک مطالعه انسانی حرکت می کند. در صورت موفقیت ، این می تواند راه را برای تحویل ژنهای دیگر که در حال حاضر بسیار بزرگ هستند برای ارائه با استفاده از فناوری مشترک تقویت ژن مبتنی بر AAV هموار سازیم.علت اصلی تخریب وراثت ماکولا ، بیماری استارگارد حدود 30،000 نفر در ایالات متحده را مبتلا می کند. در حالی که سن شروع و شدت آن می تواند متفاوت باشد ، بیماری استارگارت اغلب در کودکان و بزرگسالان تشخیص داده می شود و باعث از بین رفتن تدریجی بینایی می شود.موسسهAGTC اخیراً نتایج دلگرم کننده آزمایشات بالینی ژن درمانی خود را برای رتینیت پیگمنتوزای RPمرتبط با X (جهش RPGR) و آکروماتوپسی (جهش های CNGB3 و CNGA3) گزارش کرده است.این شرکت همچنین در خط لوله بالینی خود دارای یک ژن درمانی دژنراسیون ماکولا وابسته به سن و درمان اپتوژنتیک است.
- مترجم و گردآورنده:
محسن سروش/