:ژن درمان بیماری شبکیه Choroideremia به مطالعه فاز 3 انسانی منتقل می شود

[محسن سروش]

شرکت"نایت استار"یک شرکت ژن درمانی بیماریهای شبکیه در انگلیس مطالعات خود برای درمان بیماری choroideremia را با عنوان STARشروع می کند . به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی شبکیه(آرپی،لبرواشتارگات)درایران "فاز 3 با نامنویسی حدود 140 بیمار در 18 کلینیک در کشورهای آمریکا ، اروپا ، کانادا و آمریکای جنوبی شروع خواهد شد.

در نامنویسی طرح بالینی STAR شرکت در نظر دارد بیمارانی که در طرح قبل یعنی طرح NIGT که برای بررسی تاریخچه و روند پیشرفت بیماری در حال اجرا است را نامنویسی کند.
شرکت نایت استار گزارش داد که در فاز یک به دو ژن درمانی این شرکت بیش از 90 درصد از بیماران تحت درمان ودقت بینایی اشان بهبود یافته ، یا اینکه در مدت یکسال کاهش نیافته است.
دکتر استفان رز مدیر علمی FFB می گوید که نتایج عالی فاز یک به دو شرکن نایت استار ما را به سمت پیشبرد طرح فاز3 بالینی تشویق نموده است. پیشرفت طرح ها با پیشرفتهای طرح نایت استار در ژن درمانی بیماری CHOROIDEREMIA یک خبر بسیار عالی برای بیماران مبتلا به این بیماری است .از هر 50 هزار نفر یک نفر به این بیماری مبتلا می باشد و همچنین در آمریکا حدود 6هزار نفر به این بیماری مبتلا هستند.این بیماری در مردان رایج است و زنان معمولا به آن مبتلا نمی شوند.
جهش ژن REP-1 باعث تخریب در ناحیه CHOROIDکه وظیفه رساندن اکسیژن و حفظ سلامتی شبکیه را بر عهده دارد می شود. و بیماران مبتلا به این بیماری فتورسپتورها که امکان بینایی را میسر می کنند و لایه محافظ سلولهای اپیتلیوم رنگدانه شبکیه تخریب می شود . دکتر MIGUEL SEABRA بیش از 5/1 میلیون دلار برای شناسایی ژن REP-1 و ژن درمانی در محیط، از FFB دریافت کرد.
سازمان FFB همچنین دکتر GEANBENNETT را در بیمارستان فیلادلفیا برای مطالعات این بیماری حمایت مالی نموده است.این روش ژن درمانی شرکت نایت استار یک قطره مایع کوچک است که به زیر شبکیه تزریق می شود . یک ویروس طرح مهندسی شده انسانی یا همان(AAV)کپی های سالم ژن REP-1 را به سلولهای آلوده به ژن جهش یافته می رساند.

گردآورنده ومترجم:

-صـدف

-جـلال