:موفقیت ژن درمانی در درمان بیماری های کبد

[محسن سروش]

درمان بیماری های کبدی با استفاده از ژن های مسئول عملکرد کبد و نوعی ویروس به نام AAV وارد مرحله آزمایش های انسانی شد و نتیجه کاملا موفقیت آمیز گزارش شده است.

به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران"از مدیکال ساینس، این روش که توسط محققان کمبریج و ماساچوست ابداع شده است، قابلیت استفاده از ژن درمانی در بیماری های کبد را نشان می دهد. ژن درمانی با استفاده از ویروس AAV طی دهه اخیر پیشرفت های چشمگیری داشته است و دانشمندان در حال حاضر درک عمیقی از نحوه پاسخ سیستم ایمنی به این روش دارند.

ژن درمانی مبتنی بر AAV پلت فرمی را برای درمان بیماری های ژنتیکی مانند هموفیلی و مشکلات مربوط به سوخت و ساز در اختیار محققان قرار می دهد. این روش در درمان هموفیلی نوع A و B و برخی از مهمترین بیماری های کبد رضایت بخش گزارش شده است.
هموفیلی نوعی بیماری ژنتیکی خونریزی دهنده و نوعی اختلال در انعقاد خون است. در کودکان مبتلا به هموفیلی به دلیل کمبود فاکتورهای انعقادی خون و یا فقدان کامل این فاکتورها، توانایی بندآمدن خونریزی وجود ندارد.
فاکتورهای انعقادی، پروتئین های خاصی هستند که وجود آنها برای لخته شدن خون ضروری است. لخته شدن درست و به موقع خون از خونریزی شدید جلوگیری می کند. دو نوع اصلی هموفیلی عبارتند از:
1- هموفیلی نوع A که به دلیل فقدان فاکتور شماره 8 ایجاد می شود. تقریبا 85 درصد مبتلایان به هموفیلی به هموفیلی نوع A مبتلا هستند.
2- هموفیلی نوع B که به دلیل کمبود فاکتور شماره 9 ایجاد می ‌شود./