: کشف یک هدف درمانی بالقوه برای ALS

[صدف]

محققین دانشگاه پیتزبورگ پروتئینی را شناسایی کرده اند که می تواند مانع از دژنراسیون سمی سلول در بیماری هایی مانند ALS شود.به گزارش "انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران" به نقل ازmedicalxpress، این تیم تحقیقاتی به سرپرستی دکتر پاندی کشف کرده اند که پروتئینی به نام Pur-alpha جزئی از گرانول های استرسی در سلول ها است. گرانول های استرسی جزئی از مکانیسمی هستند که از سلول ها در برابر محرک ها یا استرس های خارجی محافظت می کنند. زمانی که سلول ها تحت شرایط استرس زا قرار می گیرند، این گرانول های استرسی تشکیل شده و بلافاصله  بعد از برداشته شدن استرس، از بین می روند. محققین دریافته اند که پروتئین Pur-alpha برای تشکیل گرانول های استرس ضروری است. در بیماران مبتلا به ALS، این مکانیسم حفاظتی مختل می شود که به دلیل موتاسیون هایی است که در ژن FUS می باشد. موتاسیون در این ژن موجب می شود که Pur-alpha به جای این که در هسته تجمع پیدا کند در سیتوپلاسم سلول مجتمع شود و در نتیجه نمی تواند به گرانول های استرس الحاق شود. محققین دریافته اند که تامین پروتئین Pur-alpha به طور اگزوژن(افزودنی) می تواند به سرکوب دژنراسیون نورون های حرکتی در بیماری ALS کمک کند و موجب بهبود تشکیل گرانول های استرسی شود که در اثر جهش در ژن FUS از بین رفته اند. این مطالعه پیشنهاد می کند که Pur-alpha می تواند هدف درمانی بالقوه ای برای بیماران مبتلا به ALS باشد.  در گام بعدی محققین بسیار مشتاق هستند که دریابند آیا می توانند سمیت FUS را به وسیله یک پپتید Pur-alpha مشتق از سلول های بنیادی پرتوان القایی که ناقل موتاسیون های FUS هستند و قابلیت نفوذ به سلول را نیز دارا است، کاهش دهند یا خیر.