:لوکستورنا"همان داروی NACAمی باشد؟/تصمیم گیری نهایی کمیته FDA برای مجوزلبرمادرزادی

[محسن سروش]

سلام خدمت تمامی عزیزان...داستان بیماریهای شبکیه تازه دارد به جای قشنگش می رسد... بعضی بیماران سوال می کنند"لوکستورنا"همان داروی NACAمی باشد بایدبگویم، خیر.

این روش تزریقی دیگری هست که چیزی بالغ بر7.5میلیون دلارسرمایه گذاری  برای پیشبرد درمانی این دارو برای معالجه رتینیت پیگمنتوزا (RP) ...که مرحله  آزمایش بالینی فاز II آن ارائه شده است. مولکول شناخته شده به عنوان N-acetylcysteine-amide (NACA) برای جلوگیری وکاهش سرعت و تحلیل ازدست دادن بینایی با محافظت از سلول های شبکیه است که طراحی شده است.بایدتوضیح دهم کهNacuity Pharmaceuticals Inc.، شرکتی است در فورت ورث، تگزاس  که دارای امتیاز NACA است و دارد دارو راتوسعه می دهدبا کمک و حمایت FFB-CRI . البته طی توافقنامه خودشان FFB-CRIبا NacuityI   حق پرداخت و فروش حق امتیاز  NACA را در آینده خواهد داشت.NACA برای جلوگیری در رشدمخرب بینایی است که این موضوغ باعث تغجب محققان شده است که چگونه موجب حفظ سلول و بینایی در تقریبا تمامی انواع RP می شود، امیدوارم که NACA، با خواص ضد اکسیداتیوش ، بتواند برای بسیاری از افراد مبتلا به RP مفید باشد، صرفنظر از جهش ژنی که باعث بیماری آنها می شود.NACA بایدبتواند مجوز (FDA)، را بگیرد.همچنین به نظر می رسد مزایای NACA بیش از NAC شامل لیپوفیلی ستی بیشتر و نفوذ بافتی است و این دارو فرصتی برای کمک به تعداد قابل توجهی از افراد مبتلا به RP، است که چیزی بالغ بر 2 میلیون نفر در سراسر جهان به آن مبتلا است.این هم بایداشاره کرد که بررسی و ورود متخصصان چشم پزشکی مستقل و محققان مشهور، شانس موفقیت جهت ارائه درمانی به جامعه RP را به میزان قابل توجهی افزایش داذه است.امیدوارم بزودی زوذشاهداتفاقات چشمگیری در مهارودرمان بیماریهای شبکیه باشیم./

امایک خبربسیارخوشحال کننده و چشمگیر راهم اکنون دریافت نمودم درموردبیماری لبرمادرزادی ژن RPE65:کمیته FDA به اتفاق آرا تصمیم گرفتن برای LCA ، Amaurosis(درمان لبرمادرزادی ژن RPE65)توسط اسپارک - تصمیم گیری نهایی خود را در ژانویه 2018 برگزارخواهدنمود.کمینه مشورتی و مشترک تشکیل شده از کارشناسان منتخب FDA، به اتفاق آرا - 16 تا 0 رای به تصویب رسید. FDA به دلیل تصمیم گیری نهایی در مورد تصویب تجاری آن برای درمان، به نام voretigene neparvovec، تا 12ژانویه 2018 این جلسه برگزار خواهدشد در دفتر مرکزی FDA که شامل ارائه نتایج آزمایش از: دلایل قانع کننده بیماران و اعضای خانواده اشان و همچنین دلایل نمایندگان اسپارک و دیگرذینفعان خواهدبوذ.
بعضی بیماران ازوضعیت قبل و بعدازدرمان خودتوضیحاتی دادندازجمله کتلین کوری، 24 ساله به شرکت کنندگان در جلسه کمینه مشترک گفت:که شرایط من در دسامبر 2013 در مرحله آزمایش فازIII توسط اسپارک پس از اصلاح ژن RPE65 و دریافت آن به شدت تقییرکرد.در عرض چند روز، من می توانستم رنگ های پر زرق و برق را ببینم. من حتی اکنون می توانم ساعت شبانه ساعت برج فیلادلفیا را هم ببینم. همچنین، من می توانم به رستوران بروم و همه چیز را با نور شمع ببینم، و می توانم ستاره ها را در آسمان شب ببینم. کتلین اخیرا مدرک کارشناسی ارشد اپیدمیولوژی را به دست آورده و به عنوان تحلیلگر تحقیق امور وزارت بهداشت ایالات متحده فعالیت می کند.

کول کارپر، جوانترین سخنگوی11 ساله این جلسه گفت که او دوست دارد با Legos بازی کند، زیرا او به لطف ژن درمانی بهترشده است. خواهر13 ساله او،کارولین که همچین مشکلی را داشت ودر مطالعه فاز3 ،اسپارکSpark شرکت کرده بود و درمان شده می توانست خواندن کتاب های چاپی را به جای بریل Braille اسنفاده کند.

دکتر استفن رز،دربخش تحقیق وتاییدیه این روش درمانی،در بررسی های صورت گرفته عنوان نمود تصویب این ژن درمانی برای افرادی که مبتلا به ضایعه بینایی شدید(لبر و آرپی) به علت جهش درژن RPE65 هستند زندگی اشان راتغییر خواهد داد. وتاییدیه FDA جهت این روش پیشگامانه، پیشرفت های متعددی را در زمینه ژن درمانی پیشرفته در آزمایشگاه ها و کلینیک های سراسر جهان ایجاد می کند.وی گفت روش درمانی vortigene neparvovec اگرمجوزبگیرد و تایید شود می تواند بعنوان اولین روش ژن درمانی FDA برای بیماران چشمی شبکیه و ارثی باشد که نتیجه این پروسه مربوط می شود به دو دهه تحقیق و آزمایشات محققین، کهدر این روش ژن  سالم RPE65 مستقیم به شبکیه ترزیق و آنراجایگزین ژن معیوب و جهش یافته می کند.بنیاد FFB بعنوان پیشگام و حامی مالی این پروژه مبلغ  10 میلیون دلار را برای تجقیقات وآزمایش RPE65 درطی عملیات اجرایی آن هزینه نموده است همچنین گروه های عملیاتی در این پروژه تحقیقاتی شامل تیم تحقیقاتی دانشگاه پنسیلوانیا، دانشگاه فلوریدا، بیمارستان کودکان فیلادلفیا، و همچنین شرکت اسپارک می باشدکه بنیاد FFB ازهمه آنها تشکرمی نماید./
باآرزوی موفقیت

محسن سروش/