:انتخاب بیماران AGTC برای مطالعه ژن درمانی X-linkرتینوزشیزیس

[محسن سروش]

به گزارش"انجمن حمایت ازبیماران چشمی آرپی،لبر و اشتارگات در ایران"به نقل از: blindness.org مورخ2015سپتامبر21، یک شرکت بیوتکنولوژی ، شرکت کاربردی فناوری ژنتیکی (AGTC) درحال ثبت نام شرکت کنندگان برای انجام آزمایشات بالینی ژن درمانی ژن X-Link رتینوشیزیس (XLRS) می باشد، حالتی کورکننده که باعث جداشدگی لایه شبکیه می گردد. 27 شرکت کننده انتخاب می گردد در فاز یک و دو در درجه اول بر روی ایمنی آزمایش تمرکز شده است و  محققان همچنین تغییرات در حدت بینایی، میدان بینایی ،حساسیت شبکیه و ساختار شبکیه را خواهند سنجید. مطالعه در چهار سایت اتفاق می افتد: مرک بهداشتی اورگون و دانشگاه علوم، درمانگاه چشم و گوش ماساچوست، بنیاد شبکیه از جنوب غربی و دانشگاه میشیگان. اطلاعات ثبت نام در وب سایت موسسه ملی بهداشت میزبان آزمایشات بالینی قابل دسترسی است. بنیاد مبارزه با نابینایی (FFB) بودجه مطالعات ازمایشگاهی در OHSU برای آزمایشات بالینی ژن درمانی  AGTC’s LXRS را فراهم خواهد کرد. دکتر استفان رزمدیر تحقیقات FFb ، می گوید: “ ما خوشحالیم تا ببینیم این درمان امیدوارکننده برای بیناکنندگی شبکیه به مطالعه انسانی برسد. این امیدوارکننده است تا ببینیم پشتیبانی ما از تحقیقات آزمایشگاهی بحرانی AGTC آزمایشات بالینی را راه اندازی می کند. و ماموریت ما برای گرفتن درمان و ارایه به مردم که به شدت به آن نیازمند هستنند را، توسعه می دهد.XLRS توسط جهش در ژن RS1 ایجاد می شود. به تعداد 140000 مرد در سراسر جهان به ان مبتلا هستند. در این شرایط زنان حامل می باشند و خیلی کم مبتلا می باشند. XLRS به طور معمول در دوران کودکی، که منجر به از دست دادن پیشرونده دید مرکزی می شود تشخیص داده می شود. درمان AGTCs تحویل یک نسخه سالم از ژن RS1 به قسمت داخلی شبکیه را تضمین می کند. از ادنو ویروس مرتبط با مهندسی انسانی  (AAV) برای تحویل محموله ژنتیکی استفاده می گردد. فرایند درمان با تزریق به ناحیه زجاجیه ،نماده ژل مانند فضای میانی چشم صورت می گیرد. در مطالعات آزمایشگاهی، ژن درمانی XLRS منجر به بهبودی بلند مدت در عملکرد شبکیه و پیشگیری از دژنراسیون سلول های شبکیه شده است. محققان بر این باورند یک درمان تنها ممکن است برای چندین سال در انسان موثر باشد. AGTC همچنین به سمت ژن درمانی برای بیماریهای شبکیه رتینیت پیگمنتوز وابسته به X-Link (XLRP) و کوررنگی (نابینایی در روز) در حال اقدام است.در ماه اوت 2015،  AGTC یک قرارداد و مجوز همکاری با Biogen یک شرکت درحال پیشرفت بیوتکنولوژی بین المللی را اعلام کرده تحت شرایط توافق، Biogen پرداخت های کوتاه مدت، از جمله پیش پرداخت 124میلیون دلاری فرارداد به AGTC  را تامین خواهد کرد. AGTC شایسته برای دریافت پیش پرداخت است و نقطه عطف قرارداد متجاوز از 1 بیلون دلار است. بایوژن به برنامه ژن درمانی XLRS و XLRP مجوز اعطا خواهد کرد و گزینه ای که مجوز برنامه آشکارسازی برای سه نشانه اضافی خواهد داد. ویلیام تی اشمیت مدیر اجرایی FFB می گوید: سرمایه گذاری وسیع بایوژن در AGTC و بیماریهای شبکیه فضای عظیمی برای پیشرفت درمانی حفظ بینایی ودرمان فراهم می کند. علاوه براین، بسیار امیدوارکننده است تا ببینیم پروژه ما مبالغ زیادی را از بیوتکنولوژی ها جذب می کند. بطور قابل توجهی اهرم سرمایه گذاری تحقیقات ما ، و مهمتر ازآن، تسریع دهنده پروسه های بالینی درحال توسعه و افزایش شانس عظیمی می باشد، که درمان به بازار خواهد رفت.در مارس 2015 موسسه ملی چشم اعلام کرد فاز یک و دو ازمایشات بالینی ژن درمانی XLRS با 100 داوطلب شرکت کننده در بتسدا مریلند در حال انجام می باشد./
گردآورنده : صدف
مــترجم: سـراج
ویرایش:سـروش
http://forum.rpsiran.ir



[url=http://forum.rpsiran.ir][/url]