به گزارش"انجمن آرپی، لبر و اشتارگات در ایران" به نقل از سایتblindness
*عنوان: درمان اپتوژنتیک از سازمان غذا و دارو امریکا مجوز میگیرد*
مورخ: 11نوامبر 2014

یک ژن درمانی اپتوژنتیکی با هدف درمان آرپی ،به لطف گزینش شدن از طرف سازمان غذا و داروی امریکا(FDA) به صورت قابل توجهی پشتیبانی شده است. درمان موافقت شده برای شرایطی که کمتر از 200000 نفر در امریکا را مبتلا کرده است،وضعیت اورفان ،رتروسنس که کاشف درمان آینده با اعتبار مالیاتی ،7 سال سابقه در بازار ،انحصار و کاهش در هزینه های تنظیمی است را فراهم میکند. این شرکت امیدوار است که آزمایش بالینی ایمنی گرای درمان را که برای بازگرداندن بینایی در بیمارانی که توسط آرپی نابینا شده اند را در سال 2015 شروع کند.سیان اینزورث ،مسول مدیریت رتروسنس می گوید:ما انتظار داریم که اطلاعات زیادی در رابطه با سطح بینایی که از طریق این مطالعه میتوانیم برگردانیم در این مطالعه به دست آوریم.دانش به دست آمده به ما کمک میکند تا دستاوردمان را به سمت جلو پیش ببریم .براساس داده های قبل از بالینی ما انتظار داریم که حداقل میزان بینایی در حد راه رفتن را فراهم کنیم.
درمان اپتوژنتیکی رتروسنس،معروف به RST-001 برای تحویل دادن کپی های ژن های گیرنده نوری معروف به چنل رودوپسین-2 به سلولهای گانگلیون در شبکیه طراحی شده است.تحقیق نشان داده است که سلولهای گانگلیون که در حالت طبیعی نور را پردازش نمیکنن، بعد از از دست رفتن گیرنده های نوری زنده باقی میمانند.گیرنده های نوری سلولهایی از شبکیه هستند که به طور طبیعی دیدن را فراهم مینمایند، اما در بیماریهای ژنتیکی شبکیه مثل آرپی از بین میروند.
علاوه بر بازگرداندن بینایی ،RST-001 بدون در نظر گرفتن جهش ژنتیکی موثر در از دست رفتن بینایی کار میکند.این بدین معنی است که دارای پتانسیل اثر بخشی در بیشتر انواع آرپی و شرایط دیگر شبکیه که در آن بیشتر یا همه سلولهای گیرنده نوری از دست رفته اند. انجمن مبارزه با نابینایی امریکا سرمایه گذاری اولیه برای توسعه درمان رتروسنس را فراهم کرده و در بحث های مربوط به آزمایشهای بالینی ممکن با اف دی ای شرکت کرده است.این نهاد همچنین یک جلسه سمینار با حضور متخصصان محقق از سراسر دنیا را برای بحث در مورد ظهور درمان RST-001 وسایر درمانهای اپتوژنتیکی برای بازگرداندن بینایی را میزبانی نموده است. دکتر استفان رز،مسول اصلی تحقیقات نهاد می گوید: اپتوژنتیک یک روش نسبتا جدید است. این درمان تا 3،4 سال پیش برروی صفحه رادارمان ظاهر نشده بود. اما رتروسنس خیلی خوب این درمان را به سرعت به آزمایش بالینی هدایت کرده است.هنوز چیزهای زیادی هست که باید آموخت.اما من بسیار در مورد نویدی که این درمان برای بازیابی بینایی در اشخاص با بیماری پیشرفته شبکیه می دهد هیجان زده هستم.

مترجم: نازیلا

اپتوژنتیک چه روشی است: امروزه در پزشکی از نور درمانی برای معالجه اختلال خلقی فصلی ، پسوریازیس و بقیه بیماریها استفاده می شود.در حالیکه لیزرهایی با نیروی هدف گیری بالا برای معالجه اختلالات و امراض پوستی، امراض چشمی و سرطان استفاده می شوند. اپتو ژنتیک روشی است که به تازگی توسعه یافته است و به منظور کنترل نورون های هر فرد به کار می رود. دانمشندی به نام اد بایدن از دانشگاهMIT می گوید که این تکنولوژی یکی از مهم ترین بحث هایی خواهد بود که در کنفرانس سال 1424 در مورد آن صحبت می شود. سیگنال های عصبی توسط اتم های باردار و یا یون ها در کانال هایی داخل غشای سلولی تحریک می شوند. بعضی از جلبک ها و سایر موجودات زنده دارای کانال های پروتئینی حساس به نور توسط بعضی از ژن های خاص در داخل DNA رمزگذاری می شوند.
دانشمندان با استفاده از این روش می توانند در حوزه درمان ژنتیکی با تزریق ژن هایی خاص به داخل عصب های حیوانات سلول های آن ها را در پاسخ به نور تحریک بنمایند. کامپیوترهایی که در آینده و احتمالا تا سال 1424 شمسی به صورت خیلی عادی قلمداد بشوند کامپیوترهایی نیستند که از سیلیکون ساخته بشوند، بلکه کامپیوترهایی هستند که از DNA ساخته می شوند بوسیله اپتو ژنتیک دانشمندان می توانند به صورت فعال فعالیت های مغز را دستکاری نمایند. به طور مثال دانشمندان موفق شده اند کاری کنند که جانوران بتوانند نور را بو نمایند؛ به این صورت که با تزریق ژنی که ذکر گردید سلول های بویایی آنها را به نور حساس نمایند.

****************************************

اپتوژنتیک (به انگلیسی: Optogenetics) به پیشرفت تکنیک‌های تصویر برداری در قرن اخیر، مطالعه و بررسی عملکردهای مغزی را سرعت بخشیده‌است و تکنولوژی اپتوژنتیک قدمی است به سوی بررسی‌های دقیق تر. روش‌ها و ابزار تک مولفه‌ای قابل اعتماد که بتوانند تنها یک اپسین (ترکیبی که شامل بخش پروتئینی شبکیه می‌باشد) را هدف قرار بدهند و هم چنین میزان حساسیت نوری از عناصر مهم در این روش هستند که امکان مطالعه عملکرد دقیق و خاص سیستم عصبی را ایجاد می‌کنند. اپتوژنتیک همان طور که از اسمش پیداست استفاده همزمان از اپتیک و ژنتیک برای تشخیص عملکرد سلول‌های خاص در بافت‌های زنده می‌باشد. به طور مثال ژنهای اپسینی- میکروبی می‌توانند برای کنترل نوری عملکردهای تعریف شده‌ای در مجموعه‌ای از سلول‌های عصبی استفاده شوند. برای اپتوژنتیک نیاز است به ۱) وسایل مهندسی که بتوانند به طور دقیق سلول‌های خاص را هدف قرار دهند)۲ تکنولوژی انتقال نور و ۳)روش‌های کنترل اپتیکی با قابلیت بازخوانی سریع اطلاعات
پیشرفت‌های اپتوژنتیک دریچه جدیدی را نه تنها در عصب شناسی که در سایر بخش‌ها مانند ماهیچه‌ها، رگ‌های شریانی و رشد سلول‌های جنینی باز کرده‌است. همچنان که به مدل سازی بیماری‌هایی چون پارکینسون، اضطراب، انحطاط شبکیه، تنفس و افسردگی کمک بسیاری کرده‌است. دقت زمانی که به وسیله استفاده از نور در روش اپسین – میکروبی تک مولفه‌ای فراهم می‌گردد، مهمترین ویژگی این روش می‌باشد. در واقع رخ دادن یک عملکرد خاص در یک سلول ویژه در میان جمعیت سلولها در یک زمان مشخص بسیار مهم می‌باشد. همچنین وجود گروه بزرگی از ابزارهای اپتوژنتیکی به خواص الکتریکی و بیوشیمیایی خاص سبب پیشرفت‌های زیادی در دستیابی به اهداف مورد نظر در اپتوژنتیک گشته‌است.