1393 / 9 / 3، 12:35 عصر
.
به گزارش"انجمن آرپی، لبر و اشتارگات در ایران" به نقل از سایتblindness
*عنوان: درمان اپتوژنتیک از سازمان غذا و دارو امریکا مجوز میگیرد*
مورخ: 11نوامبر 2014
یک ژن درمانی اپتوژنتیکی با هدف درمان آرپی ،به لطف گزینش شدن از طرف سازمان غذا و داروی امریکا(FDA) به صورت قابل توجهی پشتیبانی شده است. درمان موافقت شده برای شرایطی که کمتر از 200000 نفر در امریکا را مبتلا کرده است،وضعیت اورفان ،رتروسنس که کاشف درمان آینده با اعتبار مالیاتی ،7 سال سابقه در بازار ،انحصار و کاهش در هزینه های تنظیمی است را فراهم میکند. این شرکت امیدوار است که آزمایش بالینی ایمنی گرای درمان را که برای بازگرداندن بینایی در بیمارانی که توسط آرپی نابینا شده اند را در سال 2015 شروع کند.سیان اینزورث ،مسول مدیریت رتروسنس می گوید:ما انتظار داریم که اطلاعات زیادی در رابطه با سطح بینایی که از طریق این مطالعه میتوانیم برگردانیم در این مطالعه به دست آوریم.دانش به دست آمده به ما کمک میکند تا دستاوردمان را به سمت جلو پیش ببریم .براساس داده های قبل از بالینی ما انتظار داریم که حداقل میزان بینایی در حد راه رفتن را فراهم کنیم.
درمان اپتوژنتیکی رتروسنس،معروف به RST-001 برای تحویل دادن کپی های ژن های گیرنده نوری معروف به چنل رودوپسین-2 به سلولهای گانگلیون در شبکیه طراحی شده است.تحقیق نشان داده است که سلولهای گانگلیون که در حالت طبیعی نور را پردازش نمیکنن، بعد از از دست رفتن گیرنده های نوری زنده باقی میمانند.گیرنده های نوری سلولهایی از شبکیه هستند که به طور طبیعی دیدن را فراهم مینمایند، اما در بیماریهای ژنتیکی شبکیه مثل آرپی از بین میروند.
علاوه بر بازگرداندن بینایی ،RST-001 بدون در نظر گرفتن جهش ژنتیکی موثر در از دست رفتن بینایی کار میکند.این بدین معنی است که دارای پتانسیل اثر بخشی در بیشتر انواع آرپی و شرایط دیگر شبکیه که در آن بیشتر یا همه سلولهای گیرنده نوری از دست رفته اند. انجمن مبارزه با نابینایی امریکا سرمایه گذاری اولیه برای توسعه درمان رتروسنس را فراهم کرده و در بحث های مربوط به آزمایشهای بالینی ممکن با اف دی ای شرکت کرده است.این نهاد همچنین یک جلسه سمینار با حضور متخصصان محقق از سراسر دنیا را برای بحث در مورد ظهور درمان RST-001 وسایر درمانهای اپتوژنتیکی برای بازگرداندن بینایی را میزبانی نموده است. دکتر استفان رز،مسول اصلی تحقیقات نهاد می گوید: اپتوژنتیک یک روش نسبتا جدید است. این درمان تا 3،4 سال پیش برروی صفحه رادارمان ظاهر نشده بود. اما رتروسنس خیلی خوب این درمان را به سرعت به آزمایش بالینی هدایت کرده است.هنوز چیزهای زیادی هست که باید آموخت.اما من بسیار در مورد نویدی که این درمان برای بازیابی بینایی در اشخاص با بیماری پیشرفته شبکیه می دهد هیجان زده هستم.
مترجم: نازیلا
*عنوان: درمان اپتوژنتیک از سازمان غذا و دارو امریکا مجوز میگیرد*
مورخ: 11نوامبر 2014
یک ژن درمانی اپتوژنتیکی با هدف درمان آرپی ،به لطف گزینش شدن از طرف سازمان غذا و داروی امریکا(FDA) به صورت قابل توجهی پشتیبانی شده است. درمان موافقت شده برای شرایطی که کمتر از 200000 نفر در امریکا را مبتلا کرده است،وضعیت اورفان ،رتروسنس که کاشف درمان آینده با اعتبار مالیاتی ،7 سال سابقه در بازار ،انحصار و کاهش در هزینه های تنظیمی است را فراهم میکند. این شرکت امیدوار است که آزمایش بالینی ایمنی گرای درمان را که برای بازگرداندن بینایی در بیمارانی که توسط آرپی نابینا شده اند را در سال 2015 شروع کند.سیان اینزورث ،مسول مدیریت رتروسنس می گوید:ما انتظار داریم که اطلاعات زیادی در رابطه با سطح بینایی که از طریق این مطالعه میتوانیم برگردانیم در این مطالعه به دست آوریم.دانش به دست آمده به ما کمک میکند تا دستاوردمان را به سمت جلو پیش ببریم .براساس داده های قبل از بالینی ما انتظار داریم که حداقل میزان بینایی در حد راه رفتن را فراهم کنیم.
درمان اپتوژنتیکی رتروسنس،معروف به RST-001 برای تحویل دادن کپی های ژن های گیرنده نوری معروف به چنل رودوپسین-2 به سلولهای گانگلیون در شبکیه طراحی شده است.تحقیق نشان داده است که سلولهای گانگلیون که در حالت طبیعی نور را پردازش نمیکنن، بعد از از دست رفتن گیرنده های نوری زنده باقی میمانند.گیرنده های نوری سلولهایی از شبکیه هستند که به طور طبیعی دیدن را فراهم مینمایند، اما در بیماریهای ژنتیکی شبکیه مثل آرپی از بین میروند.
علاوه بر بازگرداندن بینایی ،RST-001 بدون در نظر گرفتن جهش ژنتیکی موثر در از دست رفتن بینایی کار میکند.این بدین معنی است که دارای پتانسیل اثر بخشی در بیشتر انواع آرپی و شرایط دیگر شبکیه که در آن بیشتر یا همه سلولهای گیرنده نوری از دست رفته اند. انجمن مبارزه با نابینایی امریکا سرمایه گذاری اولیه برای توسعه درمان رتروسنس را فراهم کرده و در بحث های مربوط به آزمایشهای بالینی ممکن با اف دی ای شرکت کرده است.این نهاد همچنین یک جلسه سمینار با حضور متخصصان محقق از سراسر دنیا را برای بحث در مورد ظهور درمان RST-001 وسایر درمانهای اپتوژنتیکی برای بازگرداندن بینایی را میزبانی نموده است. دکتر استفان رز،مسول اصلی تحقیقات نهاد می گوید: اپتوژنتیک یک روش نسبتا جدید است. این درمان تا 3،4 سال پیش برروی صفحه رادارمان ظاهر نشده بود. اما رتروسنس خیلی خوب این درمان را به سرعت به آزمایش بالینی هدایت کرده است.هنوز چیزهای زیادی هست که باید آموخت.اما من بسیار در مورد نویدی که این درمان برای بازیابی بینایی در اشخاص با بیماری پیشرفته شبکیه می دهد هیجان زده هستم.
مترجم: نازیلا