این هفته دانشمندان در واشینگتن در جریان نشستی سالانه گرد هم می‌آیند تا جدیدترین دستاوردها و گزارش‌هایشان درباره‌ی ژن درمانی را به اشتراک بگذارند. ژن درمانی یک رشته‌ی پزشکی است که اخیرا در آزمایش‌ها نتایج امیدبخشی نشان داده و توجه کارشناسان و متخصصان را به خود جلب کرده است. حالا بسیاری معتقد هستند تکنولوژی جدید ویرایش ژنتیکی که «کریسپر» (CRISPR) نام دارد، می‌تواند به پیشرفت ژن درمانی کمک‌های زیادی بکند. اما آیا زمان استفاده از کریسپر فرا رسیده است؟ در ادامه می‌توانید با مزایا و خطرات احتمالی این تکنولوژی جدید آشنا شوید.
کریسپر چگونه کار می‌کند؟
تاکنون ژن درمانی عمدتا از طریق تکنیک «انتقال ژن» (gene transfer) انجام شده است؛ به این صورت که یک ویروس بی‌گزند، نسخه‌ی سالمی از یک ژن را به سلول منتقل می‌کند تا جای ژن معیوب را که بیماری ایجاد کرده، بگیرد. اما در روش کریسپر، دانشمندان می‌توانند مستقیما ژن معیوب را اصلاح کنند. آنها DNA معیوب را جدا کرده و به جای آن یک DNA سالم می‌گذارند. قاعدتا، این روش باید خیلی بهتر از اضافه کردن یک ژن جدید جواب دهد، چون در این صورت خطرات ناشی از اضافه کردن یک ژن غریبه و خارجی از میان می‌رود. گاهی اوقات ممکن است این ژن خارجی در مکان اشتباهی قرار گیرد و منجر به سرطان شود.اما ژنی که با تکنیک کریسپر ترمیم شده تحت کنترل خواهد بود.
کریسپر تاکنون چه دستاوردهایی داشته است؟
محققان تاکنون از کریسپر برای درمان بیماری در بعضی از حیوانات استفاده کرده‌اند و نتایج موفقیت‌آمیز این آزمایشات را در مقاله‌هایی منتشر کرده‌اند. این حیوانات به طور ارثی به بیماری کبد و دیستروفی ماهیچه‌ای مبتلا بودند. در نشست سالانه‌ی انجمن ژن و سلول درمانی آمریکا (ASCGT) که این هفته برگزار خواهد شد، شاهد گزارش‌های بیشتری از آزمایش تکنیک کریپسر خواهیم بود. در نشست امسال 93 چکیده درباره‌ی کریسپر ارایه خواهد شد، این درحالی که سال گذشته 33 چکیده ارایه شده بود. علاوه بر این، سرمایه‌گذاران هم به کریسپر روی آورده‌اند. در حال حاضر، سه شرکت استارت‌آپ صدها میلیون دلار برای کریسپر سرمایه‌گذاری کرده‌اند.
چرا هنوز زمان استفاده‌ی کریسپر فرا نرسیده است؟
هنوز مدت زمان زیادی مانده تا اینکه بتوانیم با خیال راحت و به طور موثر از کریسپر استفاده کنیم و ژن‌های افراد را ترمیم کنیم. این روش برای اکثر بیماری‌ها مفید است، مثلا بیماری‌های دیستروفی ماهیچه‌ای و فیبروز سیستیک باید از طریق ویرایش ژنتیکی درمان شوند. اگر پزشکان سلول‌های فرد بیمار را جدا کرده و آنها را ترمیم کنند و سپس دوباره آنها را به بدن بازگردانند، تعداد بسیار کمی از این سلول‌ها زنده می‌مانند. ویرایش ژنتیکی هم مثل تکنیک انتقال ژن با چالش‌های زیادی رو به رو است. محققان باید روش‌هایی پیدا کنند تا کریسپر به طور موثر در بافت‌‌های بدن یک فرد کار کند.
البته کریسپر هم ریسک‌هایی را به همراه دارد. مثلا اغلب اوقات گفته می‌شود آنزیمی که کریسپر از آن برای شکافتن DNA در قسمت‌های خاصی استفاده می‌کند، ممکن است قسمت‌های دیگری را به اشتباه ببرد و منجر به سرطان شود.
با وجود این مشکلات، آیا واقعا به کریسپر نیاز داریم؟
روش‌های درمانی ژنتیکی قدیمی مثل اضافه کردن ژن برای بعضی از بیماری‌ها آنقدر پیشرفت کرده‌اند که دیگر معنا ندارد متخصصان به سراغ کریسپر بروند. در اروپا استفاده از ژن درمانی برای یک بیماری نادر که در سوخت و ساز بدن اختلال ایجاد می‌کند، تایید شده است. حالا قرار است این روش برای یک بیماری دیگر هم تایید شود. در آمریکا هم یک شرکت می‌خواهد مجوز بگیرد تا بتواند برای درمان یک بیماری که منجر به نابینایی کودک می‌شود، از روش انتقال ژن استفاده کند.
در نشست ASCGT، محققانی که با شرکت «بلوبرد بایو» (Bluebird Bio) کار می‌کنند، می‌خواهند داده‌هایی ارایه دهند که نشان می‌دهد اضافه کردن ژن می‌تواند جلوی پیشرفت یک بیماری عصبی کشنده در کودکان را بگیرد. نتایج نهایی آنها می‌تواند زمینه را برای دریافت مجوز از مراجع قانونی فراهم کند. شرکت بلوبرد همچنین گزارش آزمایش‌هایی را ارایه خواهد داد که در آن از روش انتقال ژن برای دو بیماری خونی شامل بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی بتا استفاده کردند.
روش درمان این بیماری‌ها به این شکل است که سلول‌های مغز استخوان جدا شده و یک ژن به آنها اضافه می‌شود. سپس این سلول‌ها را دوباره به بدن بیمار وارد می‌کنند. اخیرا هم استفاده از ناقلان ویروسی جدید و امن‌تر خطر ابتلا به بیماری سرطان خون را کاهش داده‌اند. «دونالد کان» از دانشگاه کالیفرنیا می‌گوید محققان به نتایج بالینی فوق‌العاده‌ای رسیده‌اند.
کریسپر هنوز ریسک‌های بزرگی دارد